75. Genehmigung nach dem Stammzellgesetz

Die genehmigten Forschungsarbeiten zielen auf die Etablierung von Zellmodellen für myeloproliferative Neoplasien (MPN), eine Gruppe von Erkrankungen des blutbildenden Systems. Als Grundlage für die Etablierung der Zellmodelle sollen humane induziert…

Die genehmigten Forschungsarbeiten zielen auf die Etablierung von Zellmodellen für myeloproliferative Neoplasien (MPN), eine Gruppe von Erkrankungen des blutbildenden Systems. Als Grundlage für die Etablierung der Zellmodelle sollen humane induzierte pluripotente Stammzellen (hiPS-Zellen) aus von MPN betroffenen Patienten dienen, deren Eigenschaften auch unter Verwendung von hES-Zellen als Referenzmaterial analysiert werden sollen. In diesen iPS-Zellen sollen für die Entstehung der genannten Leukämien ursächliche genetische Veränderungen verifiziert bzw. identifiziert sowie deren mögliche Auswirkungen auf die Eigenschaften der pluripotenten Zellen wie Genexpressionsmuster und frühes Differenzierungspotential bestimmt werden. Insbesondere für den Fall, dass sich hiPS-Zellen mit bekannten MPN-assoziierten genetischen Veränderungen nicht aus Patienten gewinnen lassen, sollen diese Mutationen in wildtyp-iPS-Zellen und in hES-Zellen zielgerichtet eingeführt werden. Gleichzeitig sollen Protokolle für eine effiziente hämatopoetische Differenzierung pluripotenter menschlicher Stammzellen sowohl an hES-Zellen entwickelt bzw. optimiert und diese anschließend auf wildtyp-und MPN-hiPS-Zellen übertragen werden. Die hämatopoetisch differenzierten MPN-hiPS-Zellen sollen dann bezüglich ihrer molekularen Charakteristika wie beispielsweise Genexpressionsprofil, Signaltransduktion, epigenetischer Status, Präsenz von (ggf. für MPN charakteristischen) Oberflächenmarkern und Proliferationsfähigkeit untersucht und mit wildtyp-iPS-Zellen sowie mit hES-Zellen verglichen werden.

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