77. Genehmigung nach dem Stammzellgesetz

Gegenstand der genehmigten Forschungsarbeiten ist die umfassende vergleichende Charakterisierung von humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (hiPS-Zellen) aus Patienten mit genetisch bedingten  Erkrankungen und humanen embryonalen Stammzellen (h…

Gegenstand der genehmigten Forschungsarbeiten ist die umfassende vergleichende Charakterisierung von humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (hiPS-Zellen) aus Patienten mit genetisch bedingten  Erkrankungen und humanen embryonalen Stammzellen (hES-Zellen). Die geplanten Analysen beziehen sich sowohl auf die Eigenschaften dieser Zellen im undifferenzierten Zustand als auch auf die Charakteristika von aus ihnen differenzierten spezifischen Zelltypen, insbesondere Neurone, Keratinozyten, Melanozyten, Hepatozyten, Kardiomyozyten sowie verschiedene Zelltypen des Blut- und Immunsystems. Diese aus hES- bzw. hiPS-Zellen gewonnenen Zellen sollen hinsichtlich ihrer molekularen und funktionellen Eigenschaften in vitro untersucht werden. Es ist ferner geplant, verschiedene Methoden der genetischen Modifikation an hES- und hiPS-Zellen vergleichend zu etablieren und ggf. zu optimieren. Dies betrifft beispielsweise durch Zinkfinger-Nukleasen vermittelten Gentransfer oder durch Rekombinasen vermittelten Kassettenaustausch. Mittels dieser Methoden sollen u. a. Reportergene und Gene für Transkriptionsfaktoren in die Genome von hES- und hiPS-Zellen eingeführt werden, wodurch vor allem eine verbesserte Differenzierung in die verschiedenen Zelltypen des Blutes erreicht werden soll. Weiterhin sollen hES-Zellen genetisch so modifiziert werden, dass sie für bestimmte genetische Erkrankungen ursächliche Gendefekte aufweisen (wie z. B. für bestimmte kongenitale Neutropenien). Im Anschluss soll überprüft werden, ob sich hiPS-Zellen, die aus Patienten mit der entsprechenden Erkrankung gewonnen worden sind, und die entsprechend genetisch modifizierten hES-Zellen bezüglich ihrer Eigenschaften, insbesondere hinsichtlich ihres Differenzierungsverhaltens, unterscheiden. hiPS-Zellen aus Patienten mit bestimmten Erkrankungen des Blut- und Immunsystems sowie der Leber sollen dann u. a. hinsichtlich ihrer Expressionsprofile sowie bezüglich ihrer Differenzierung in die von der jeweiligen Erkrankung betroffenen Zelltypen untersucht werden. Dabei ist auch vorgesehen, monogenetische Defekte in hiPS-Zellen mittels verschiedener Gentransfertechniken zu korrigieren und die so veränderten Zellen insbesondere bezüglich ihres Differenzierungspotentials mit hES-Zellen zu vergleichen.

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