Neue Arzneimittel 2013-14: Erivedge® (Vismodegib)

Erivedge® (Vismodegib) wurde basierend auf einer einarmigen Phase-II-Studie (SHH4476g) vorläufig zugelassen. Die vorläufige Zulassung ist an weitere Effektivitätsdaten gekoppelt.
Vismodegib zeigt Aktivität gegen Basalzellkarzinome, wobei die Ansprechraten unter 50 % bleiben. Beim mBCC wurde in keinem Fall ein vollständiges Ansprechen erzielt. Die Therapieabbruchrate lag bei beiden Tumoren bei > 70 %. Durch insuffiziente Fallzahlen (33 mBCC und 71 laBCC) und das Fehlen einer randomisierten Studie mit geeigneter Vergleichsgruppe ist es jedoch schwierig, die Wirksamkeit zu bewerten und einen Vorteil der Substanz gegenüber anderen Therapieoptionen festzustellen; eine sehr hohe Rate an UAW vermindert zusätzlich das Nutzen-Risiko-Verhältnis. Dies wird auch durch die vorläufige Zulassung unterstrichen. Problematisch ist auch die Wichtung der Endpunkte in der Zulassungsstudie, da die objektive Ansprechrate (ORR) kein patientenrelevanter Endpunkt ist und wichtige Daten für eine Last-line-Therapie, wie gesundheitsbezogene Lebensqualität und spezifische von Patienten gemeldete Ergebnisse (patient reported outcomes, PRO), fehlen.
Für eine abschließende Beurteilung des Nutzens von Vismodegib fehlen wichtige Daten.

Erivedge® (Vismodegib) wurde basierend auf einer einarmigen Phase-II-Studie (SHH4476g) vorläufig zugelassen. Die vorläufige Zulassung ist an weitere Effektivitätsdaten gekoppelt. Vismodegib zeigt Aktivität gegen Basalzellkarzinome, wobei die Ansprechraten unter 50 % bleiben. Beim mBCC wurde in keinem Fall ein vollständiges Ansprechen erzielt. Die Therapieabbruchrate lag bei beiden Tumoren bei > 70 %. Durch insuffiziente Fallzahlen (33 mBCC und 71 laBCC) und das Fehlen einer randomisierten Studie mit geeigneter Vergleichsgruppe ist es jedoch schwierig, die Wirksamkeit zu bewerten und einen Vorteil der Substanz gegenüber anderen Therapieoptionen festzustellen; eine sehr hohe Rate an UAW vermindert zusätzlich das Nutzen-Risiko-Verhältnis. Dies wird auch durch die vorläufige Zulassung unterstrichen. Problematisch ist auch die Wichtung der Endpunkte in der Zulassungsstudie, da die objektive Ansprechrate (ORR) kein patientenrelevanter Endpunkt ist und wichtige Daten für eine Last-line-Therapie, wie gesundheitsbezogene Lebensqualität und spezifische von Patienten gemeldete Ergebnisse (patient reported outcomes, PRO), fehlen. Für eine abschließende Beurteilung des Nutzens von Vismodegib fehlen wichtige Daten.

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