Therapie

Gentherapie ist die neue Hoffnung im Kampf gegen Aids

Das Sangamo-Verfahren programmiert Zellen genetisch um. Klinische Studien liefern positive Ergebnisse. Eine natürliche Mutation kann den HI-Viren den Zugang zu den Immunzellen verwehren.

Auf der Demonstration am Welt Aids Tag auf dem Times Square in New York fordern die Menschen mehr Geld für die Entwicklung wirkungsvoller Therapien. (Foto: Flickr/The All-Nite Images/CC BY-SA 2.0)

Auf der Demonstration am Welt Aids Tag auf dem Times Square in New York fordern die Menschen mehr Geld für die Entwicklung wirkungsvoller Therapien. (Foto: Flickr/The All-Nite Images/CC BY-SA 2.0)

Ein neuer Ansatz im Kampf gegen Aids könnte neue Hoffnung für Millionen Patienten mit der tödlichen Immunschwäche bedeuten. Forscher fanden jetzt heraus, dass die genetische Manipulation von Zellen des körpereigenen Abwehrsystems womöglich ein Mittel ist, um den Aids-Virus dauerhaft in Schach zu halten. Diese neue Technik des Umschreibens von Genen – im Fachjargon „Gene Editing“ genannt – wäre ein Weg, den Virus ohne die üblichen Medikamenten-Cocktails zu bekämpfen. Die in dieser Woche von der einflussreichen Fachzeitschrift New England Journal of Medicine veröffentlichten ersten Ergebnisse einer klinischen Studie könnten sich deshalb als Sensation herausstellen.

Für die kleine US-Biotechfirma Sangamo aus dem kalifornischen Richmond, die das Verfahren entwickelt hat, ist das möglicherweise ein großer Erfolg mit riesigem Potenzial: Ihr Aktienkurs ist deshalb seit Jahresbeginn bereits um rund 70 Prozent in die Höhe geschossen.

Aktuell sind weltweit rund 34 Millionen Menschen mit dem Aids-Virus infiziert. Inzwischen ist die Diagnose aber kein Todesurteil mehr: Durch Anti-Retroviren-Therapien kann das HI-Virus über Jahre hinweg in Schach gehalten und so ein Ausbrechen der Krankheit verhindert werden. Entsprechende Medikamenten-Cocktails sorgen dafür, dass HIV-positiv getestete Menschen ein halbwegs normales Leben führen können. Doch manche Arzneien haben schwere Nebenwirkungen. Zudem sind viele Präparate teuer und die Viren entwickeln Resistenzen. Unternehmen, die wirksame Alternativen entwickeln, winken daher hohe Einnahmen.

Bei dem Verfahren von Sangamo wird ein Gen namens CCR5 so umgeschrieben, dass der HI-Virus nicht mehr die T-Zellen des köpereigenen Immunsystems befallen kann, um sich dort zu vermehren. Anlass für diese Behandlungsstrategie sind Belege dafür, dass Menschen mit einer sehr seltenen Mutation des CCR5-Gens immun gegen das HI-Virus sind. Das Virus nutzt nämlich ein von CCR5 hergestelltes Protein, um in die Immunzellen einzudringen. Wird die Produktion des Proteins durch die Veränderung des Gens ausgeschaltet, wird dem Virus praktisch die Tür vor der Nase zugemacht.

Genau diese natürlich vorkommende Mutation bildet das Gentherapie-Verfahren von Sangamo nach, das in der Studie von Forschern getestet wurde. In der klinischen Studie wurden zwölf HIV-positiven Patienten Zellen ihres Immunsystems entnommen und deren Gene mit der Sangamo-Technik umgeschrieben und dann kultiviert. Die modifizierten Zellen wurden dann wieder in den Blutkreislauf der Patienten gegeben. Das Ergebnis: Die Zahl der T-Zellen bei den Studienteilnehmern war deutlich gestiegen. Das Virus schaffte es offenbar nicht, die Zellen zu entern, sich dort zu vermehren und diese damit zu zerstören. Das Verfahren erwies sich den Daten zufolge zudem als sicher.

Sollten nachfolgende größere klinische Studien das Ergebnis bestätigen, wäre dies ein großer Sprung in der Bekämpfung von Aids – und ebenso ein großer Sprung für die kalifornische Biotechfirma. Der Weg Richtung Markt dürfte aber noch viele Jahre dauern. Denn ein entscheidendes Problem muss noch gemeistert werden: die Wirkungsdauer von Sangamos Gentherapie. Ein Durchbruch wäre es, sollte das Verfahren so verbessert werden können, dass sich auch nach Absetzen der Therapie der Virus nicht wieder ausbreitet. Der Test, geleitet von Forschern der Universität von Pennsylvania, war eine klinische Studie der Phase I. Neue Medikamente müssen aber erst drei große klinische Testreihen bestehen, bis sie zugelassen werden können.

Weitere Studien sind auf dem Weg. So wird das Verfahren auch in Kombination mit der Chemotherapie-Arznei Cytoxan des US-Pharmariesen Bristol-Myers Squibb erprobt. Möglicherweise erhöht sich durch die Chemotherapie der Wirkungsgrad, wie neue Daten aus diesem Test andeuten. Da die Entwicklung noch in den Kinderschuhen steckt, bleiben Pharma-Analysten aber vorsichtig. So kommentierte etwa die Investmentbank RBC Capital Markets: „Die ‚Verdrängung’ von HIV durch das Verfahren von Sangamo ist zwar vielversprechend – es ist aber noch im sehr frühen Entwicklungsstadium und außerdem von einer ‚Heilung’ weit entfernt.“

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