132. Genehmigung nach dem Stammzellgesetz

Gegenstand der genehmigten Forschungsarbeiten ist die Klärung der Fragestellung, ob aus humanen embryonalen Stammzellen (hES-Zellen) gewonnene mesenchymale Stammzellen (MSC) zur Behandlung des Crigler-Najjar-Syndrom Typ 1 (CN1) genutzt werden können. CN1 ist eine angeborene Störung im Stoffwechsel von Bilirubin, für die bislang keine effiziente Therapie zur Verfügung steht.
Zunächst sollen hES-Zellen auf der Grundlage bereits etablierter und publizierter Protokolle zu MSC differenziert und diese in vitro umfassend charakterisiert werden, beispielsweise bezüglich der Präsenz von für MSC typische Oberflächenmarker und im Hinblick auf ihr Potential zur Differenzierung in Osteoblasten, Chondroblasten und Adipozyten. Danach sollen die MSC in partiell hepatektomierte Gunn-Ratten transplantiert werden, die ein gut charakterisiertes Tiermodell für CN1 darstellen. Dabei soll überprüft werden, ob und inwieweit aus hES-Zellen abgeleitete MSC das Potential haben, den CN1-Phänotyp zu reversieren oder zu mildern. In diesem Zusammenhang soll u. a. untersucht werden, ob die Zellen sich in die Leber integrieren, ob sie sich in Richtung hepatischer Zellen transdifferenzieren und welche immunologischen Reaktionen auftreten.
Alle Arbeiten werden auch unter Verwendung von humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (hiPS-Zellen) durchgeführt, um zu klären, ob hES- und hiPS-Zellen ein identisches Potential zur Differenzierung in MSC haben und bezüglich der hier interessierenden Eigenschaften funktional gleichwertig sind.

Gegenstand der genehmigten Forschungsarbeiten ist die Klärung der Fragestellung, ob aus humanen embryonalen Stammzellen (hES-Zellen) gewonnene mesenchymale Stammzellen (MSC) zur Behandlung des Crigler-Najjar-Syndrom Typ 1 (CN1) genutzt werden können. CN1 ist eine angeborene Störung im Stoffwechsel von Bilirubin, für die bislang keine effiziente Therapie zur Verfügung steht. Zunächst sollen hES-Zellen auf der Grundlage bereits etablierter und publizierter Protokolle zu MSC differenziert und diese in vitro umfassend charakterisiert werden, beispielsweise bezüglich der Präsenz von für MSC typische Oberflächenmarker und im Hinblick auf ihr Potential zur Differenzierung in Osteoblasten, Chondroblasten und Adipozyten. Danach sollen die MSC in partiell hepatektomierte Gunn-Ratten transplantiert werden, die ein gut charakterisiertes Tiermodell für CN1 darstellen. Dabei soll überprüft werden, ob und inwieweit aus hES-Zellen abgeleitete MSC das Potential haben, den CN1-Phänotyp zu reversieren oder zu mildern. In diesem Zusammenhang soll u. a. untersucht werden, ob die Zellen sich in die Leber integrieren, ob sie sich in Richtung hepatischer Zellen transdifferenzieren und welche immunologischen Reaktionen auftreten. Alle Arbeiten werden auch unter Verwendung von humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (hiPS-Zellen) durchgeführt, um zu klären, ob hES- und hiPS-Zellen ein identisches Potential zur Differenzierung in MSC haben und bezüglich der hier interessierenden Eigenschaften funktional gleichwertig sind.

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