145. Genehmigung nach dem Stammzellgesetz

Gegenstand der genehmigten Forschungsarbeiten unter Verwendung von humanen embryonalen Stammzellen (hES-Zellen) ist die Untersuchung der Rolle von RNA-Modifikationen, insbesondere tRNA-Modifikationen, für die Aufrechterhaltung von Pluripotenz und für d…

Gegenstand der genehmigten Forschungsarbeiten unter Verwendung von humanen embryonalen Stammzellen (hES-Zellen) ist die Untersuchung der Rolle von RNA-Modifikationen, insbesondere tRNA-Modifikationen, für die Aufrechterhaltung von Pluripotenz und für die (neuro-)ektodermale Differenzierung. Hintergrund der Forschungsarbeiten ist die Tatsache, dass Mutationen in Genen, die für RNA-modifizierende Enzyme codieren, teilweise mit schweren neurologischen Erkrankungen und Entwicklungsstörungen assoziiert sind. Daher soll in hES-Zellen eine Reihe derartiger Gene nunmehr so modifiziert werden, dass deren Expression entweder vermindert oder ausgeschaltet, ggf. aber auch verstärkt ist. Anschließend soll der Effekt der genetischen Veränderungen auf das Ausmaß der tRNA-Modifikation in hES-Zellen bestimmt und ein möglicher Einfluss auf die Fähigkeit der Zellen zur Selbsterneuerung und frühen Differenzierung, insbesondere in ektodermale Zellen, analysiert werden. Danach sollen genetisch modifizierte und unveränderte hES-Zellen hinsichtlich ihrer Fähigkeit verglichen werden, in neuronale Zellen bzw. neuronale Organoide zu differenzieren, und es soll überprüft werden, ob und inwieweit sich die jeweils gewonnenen Neurone bzw. neuronalen Organoide bezüglich ihrer phänotypischen, molekularen und funktionalen Eigenschaften unterscheiden.

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